4 - Limites des essais thérapeutiques

L’objectif principal d’un essai thérapeutique est d’identifier des relations causales entre guérison ou amélioration et prise d’un traitement. En pratique, on mesure des associations statistiques entre des critères qui représentent, de manière plus ou moins exacte, la maladie. Une association statistique ne signifie pas relation causale. Les premières limites des essais thérapeutiques sont la taille de l’échantillon et les caractéristiques des patients étudiés. En effet, l’échantillonnage étant en général le plus petit possible, les patients sont hautement sélectionnés. Ainsi, les résultats des essais sont parfois difficiles à généraliser à la population traitée « dans la vie normale ». Il est classique, par exemple, d’éliminer dans les essais les personnes âgées, les femmes enceintes, les enfants, les formes sévères de la maladie, les patients ayant des antécédents lourds ou plusieurs traitements, etc. Une autre limite vient de la grande spécificité de la question posée, ne permettant pas d’étudier d’autres aspects de l’intervention. Par exemple, le traitement d’une pathologie rhumatologique pourra être étudié par rapport à la réduction de la douleur sans tenir compte de la qualité de vie, du handicap, de la satisfaction des patients, etc., ce qui laisse un certain nombre de questions en suspens. La plupart des essais sont conçus pour apporter une réponse dans les plus brefs délais, ce qui peut laisser dans l’incertitude quant à l’efficacité à long terme. Il en est de même pour les effets indésirables. Très souvent, les nouveaux traitements sont comparés à un placebo et non aux traitements déjà disponibles. Ainsi, pour le praticien, la question persiste : « Le nouveau traitement est-il meilleur que ceux dont je dispose déjà ? »
Dans les essais concernant les thérapeutiques non médicamenteuses, les règles habituelles sont souvent impossibles à appliquer. Il en est ainsi de l’aveugle : comment comparer en double aveugle deux techniques chirurgicales, deux prises en charge physiques différentes ? De la même manière, le placebo est la plupart du temps inapplicable.