Les objectifs du traitement peuvent être de deux ordres : lutter contre les douleurs et éviter la survenue de complications.
On doit corriger toute carence calcique ou en vitamine D. Les calcitonines sont actuellement abandonnées au profit des bisphosphonates. Cinq bisphosphonates ont actuellement une indication thérapeutique dans la maladie de Paget :
– l’étidronate (Didronel) : 5 mg/kg par jour par voie orale pendant six mois ;
– le tiludronate (Skelid) : 400 mg par jour, per os, pendant trois mois ;
– le risedronate (Actonel 30) : 30 mg par jour, per os, pendant deux mois ;
– le pamidronate (Pamidronate, Aredia, Ostepam, Paminject) : 60 à 90 mg en dose unique ou 180 mg sur trois jours, en perfusion intraveineuse
lente ;
– le zolédronate (Aclasta) : 5 mg en perfusion unique.
Ces deux derniers traitements sont notamment indiqués en cas de complication neurologique, en raison de leur rapidité d’action.
L’efficacité thérapeutique est jugée sur la réduction des phosphatases alcalines, le but étant de normaliser leur taux. Si après une première cure, il n’y a pas de normalisation, après un intervalle libre de trois à six mois, on effectue une seconde cure. En cas d’inefficacité, ou de rechute rapide, on change de bisphosphonate. Les antalgiques et les anti-inflammatoires non stéroïdiens sont un appoint utile dans les formes douloureuses.
Le traitement chirurgical est limité au traitement de certaines complications :
– ostéosynthèse d’une fracture d’un os long ;
– arthroplastie en cas d’arthropathie pagétique compromettant la fonction
d’une grosse articulation (hanche ou genou) ;
– ostéotomie de réaxation d’une incurvation majeure d’un os long ;
– chirurgie de décompression en cas de complication nerveuse ;
– exérèse chirurgicale d’une dégénérescence sarcomateuse.
La chirurgie est délicate sur l’os pagétique compte tenu de l’hypervascularisation et de la consistance particulière de cet os.
La maladie peut être découverte en cas de forme symptomatique ou en cas de complication.
Actuellement, beaucoup de cas de maladies de Paget sont diagnostiqués de façon fortuite, à l’occasion d’examens complémentaires effectués pour un autre motif :
– des radiographies révélant des images évocatrices ;
– une scintigraphie osseuse réalisée, par exemple, dans le cadre du bilan d’extension d’un cancer du sein ou de la prostate, révélant des hyperfixations osseuses focales et pouvant faire craindre l’existence de localisations secondaires ;
– une élévation du taux des phosphatases alcalines.
La plupart du temps, la sémiologie clinique, biologique et surtout les clichés radiographiques sont caractéristiques : le diagnostic ne pose aucun problème. Il n’y a alors pas lieu de demander des investigations complémentaires à visée diagnostique.
Cependant, certaines situations peuvent poser plus de problèmes :
– certaines formes condensantes, en particulier au rachis, peuvent faire discuter différents diagnostics différentiels, notamment les tumeurs osseuses bénignes et surtout malignes : métastases osseuses condensantes, notamment chez l’homme d’origine prostatique, lymphome malin non hodgkinien ;
– certaines formes ostéolytiques et mixtes (ostéolyse et condensation) peuvent faire discuter des tumeurs osseuses bénignes (lésion unique) ou malignes (lésions unique ou multiples), une ostéite (lésion unique).
En cas de doute, il faut se rappeler qu’une hypertrophie osseuse est un élément très caractéristique du Paget (mais n’écarte pas une dégénérescence).
Dans la pratique, trois situations peuvent schématiquement se rencontrer :
– la radiographie est typique du Paget, la clinique et la biologie sont compatibles : le diagnostic peut être posé. C’est la situation la plus fréquente
– la radiographie est typique de Paget, mais existe un ou plusieurs éléments discordants : douleurs très intenses, d’horaire inflammatoire, résistant aux traitements usuels ; présence de signes généraux (fébricule ou fièvre, altération de l’état général), ou d’anomalies biologiques (syndrome inflammatoire, hypercalcémie). Il faut rechercher une complication du Paget (ou un Paget associé à une autre affection) ;
– la radiographie ne permet pas d’écarter un autre diagnostic, notamment une pathologie tumorale. Il faut poursuivre le bilan étiologique.En cas de doute diagnostique, il est nécessaire de réaliser un bilan qui pourra comporter un scanner et/ou une IRM osseux. Parfois, il est nécessaire de réaliser une biopsie.
a. Bilan d’extension du Paget
Il est nécessaire de connaître l’ensemble des localisations du Paget, afin de dépister des localisations à risque de complication, ou déjà compliquées. Plutôt que demander des radiographies du squelette entier, on réalise d’abord une scintigraphie osseuse, puis on effectue des radiographies des pièces osseuses sièges d’une hyperfixation.
b. Activité de la maladie de Paget
Il est nécessaire de l’évaluer, notamment pour suivre l’efficacité d’un traitement éventuel. On dosera les paramètres du remodelage osseux.
Non. On ne traite que dans trois situations :
– maladie symptomatique ;
– présence d’une localisation à risque de complication ;
– présence d’une complication (auquel cas il peut être nécessaire d’ajouter au traitement du Paget le traitement de sa complication).
En pratique, les localisations pagétiques les plus fréquentes comportent un risque de complication :
– risque neurologique en cas d’atteinte crânienne ou vertébrale ;
– risque de coxopathie en cas d’atteinte de l’extrémité supérieure du fémurou d’atteinte du bassin concernant le cotyle ;
– risque de fissure ou de fracture en cas d’atteinte d’un os long, etc.
Au total, une forte proportion des maladies de Paget diagnostiquées fait l’objet d’un traitement.
