Les objectifs du traitement peuvent être de deux ordres : lutter contre les douleurs et éviter la survenue de complications.

     On doit corriger toute carence calcique ou en vitamine D. Les calcitonines sont actuellement abandonnées au profit des bisphosphonates. Cinq bisphosphonates ont actuellement une indication thérapeutique dans la maladie de Paget :

– l’étidronate (Didronel) : 5 mg/kg par jour par voie orale pendant six mois ;

– le tiludronate (Skelid) : 400 mg par jour, per os, pendant trois mois ;

– le risedronate (Actonel 30) : 30 mg par jour, per os, pendant deux mois ;

– le pamidronate (Pamidronate, Aredia, Ostepam, Paminject) : 60 à 90 mg en dose unique ou 180 mg sur trois jours, en perfusion intraveineuse
lente ;

– le zolédronate (Aclasta) : 5 mg en perfusion unique.

     Ces deux derniers traitements sont notamment indiqués en cas de complication neurologique, en raison de leur rapidité d’action.

     L’efficacité thérapeutique est jugée sur la réduction des phosphatases alcalines, le but étant de normaliser leur taux. Si après une première cure, il n’y a pas de normalisation, après un intervalle libre de trois à six mois, on effectue une seconde cure. En cas d’inefficacité, ou de rechute rapide, on change de bisphosphonate. Les antalgiques et les anti-inflammatoires non stéroïdiens sont un appoint utile dans les formes douloureuses.

Le traitement chirurgical est limité au traitement de certaines complications :

– ostéosynthèse d’une fracture d’un os long ;

– arthroplastie en cas d’arthropathie pagétique compromettant la fonction
d’une grosse articulation (hanche ou genou) ;

– ostéotomie de réaxation d’une incurvation majeure d’un os long ;

– chirurgie de décompression en cas de complication nerveuse ;

– exérèse chirurgicale d’une dégénérescence sarcomateuse.

     La chirurgie est délicate sur l’os pagétique compte tenu de l’hypervascularisation et de la consistance particulière de cet os.