L’utilisation chez l’homme d’une nouvelle thérapeutique nécessite actuellement des essais conduits avec une méthodologie rigoureuse, constituant l’une des branches de l’épidémiologie d’intervention.
La méthodologie fait largement appel aux méthodes statistiques.
L’expérimentation sur l’homme pose de multiples problèmes éthiques. Les déclarations d’Helsinki (1964) et de Tokyo (1975) par l’association médicale mondiale, sous l’égide de l’OMS, ont défini les précautions à prendre et conduit une législation précise, en France en particulier.
Il existe 4 phases cliniques d’essais thérapeutiques, la phase préclinique étant réalisée chez l’animal pour étudier la toxicité, les effets tératogènes, la mutagénicité et le pouvoir cancérigène.
Il est pratiqué dans des conditions particulières :
Il ne comporte pas de groupe témoin.
Exemple : utilisation de la streptomycine dans la méningite tuberculeuse, maladie constamment mortelle avant la deuxième guerre mondiale, quelques guérisons ont suffi à prouver l’efficacité du traitement.
Ce type d’essai thérapeutique se pratique de moins en moins.
Il constitue la phase III de l’étude d’un nouveau médicament, ou porte sur d’autres thérapeutiques comme la chirurgie, la radiothérapie, etc.
Il a pour principe de comparer deux ou plusieurs traitements.
Pour cela on compare les résultats obtenus dans deux groupes de sujets, l’un recevant une thérapeutique A, l’autre une thérapeutique B. L’un est dit « groupe traité », l’autre est dit « groupe témoin ».
Cette comparaison ne peut se faire valablement que si ces groupes thérapeutiques sont semblables en tout point, sauf précisément sur les traitements étudiés. Toute différence observée pourra être attribuée aux traitements étudiés, et non à des facteurs parasites.
Il peut se faire selon différentes modalités :
La nouvelle thérapeutique peut être comparée :
Type particulier d’essai, l’essai en cross over : le malade est son propre témoin. On part d’un seul groupe de patients, dont chacun reçoit simultanément ou successivement les deux traitements A ou B, dans un ordre tiré au sort.
La conduite de l’essai nécessite l’élaboration d’un document écrit, le protocole, qui définit les principes de l’essai et sa réalisation concrète.
Le bon déroulement d’un essai nécessite une équipe responsable (médecins, sages-femmes, infirmières, secrétaires), du matériel et un budget suffisant. Le recueil de l’information sera fait sur un cahier d’observation standardisé contenant toute l’information nécessaire à l’analyse (comparabilité des groupes, déroulement du traitement, critères d’efficacité et de tolérance, observance, raison d’arrêt du traitement, etc.).
Les difficultés éthiques dépendent :
Ces difficultés sont :
Le consentement du patient est nécessaire, après qu’il a été convenablement informé.
